QURE FDA က၎င်း၏တန်ဖိုးအကြီးဆုံးဆေးဝါးကိုအတည်ပြုပြီးနောက်စတော့ခ်ဒုံးပျံများ

အစားအသောက်နှင့် ဆေးဝါးကွပ်ကဲရေးဦးစီးဌာနသည် ၎င်း၏တန်ဖိုးအကြီးဆုံးဆေးဝါးဖြစ်သည့် hemophilia B ဗီဇကုထုံးကို အတည်ပြုခဲ့သည်။ Carlisle တို့ကုမ္ပဏီများ (CSL) နှင့် UniQure (မေး) — နှင့် QURE စတော့ရှယ်ယာများသည် ဗုဒ္ဓဟူးနေ့တွင် ပေါ်လာသည်။

X

ဤအတောအတွင်း ဇီဝကမ္မ (BMRN) FDA က ၎င်း၏ hemophilia A မျိုးဗီဇကုထုံးကို ဆွေးနွေးရန် အကြံပေးကော်မတီအစည်းအဝေးကို ကျင်းပမည်မဟုတ်ကြောင်း ပြောကြားပြီးနောက် ရှယ်ယာများ ပြတ်တောက်သွားခဲ့သည်။ စမ်းသပ်ဆေးဝါးများ၏ အကျိုးကျေးဇူးများနှင့် အန္တရာယ်များကို ဆွေးနွေးပြီးနောက် ဤအကြံပေးသူများသည် FDA ထံ အကြံပြုချက်များပေးသည်။ BioMarin ၏ Roctavian ကို ဥရောပတွင် အတည်ပြုထားပြီးဖြစ်သည်။

On ယနေ့ စတော့ဈေးကွက်QURE စတော့ရှယ်ယာသည် 14.6% မှ 26.36 သို့ ခုန်တက်သွားသည်။ ၎င်းသည် အင်္ဂါနေ့တွင် 7.1% မြင့်တက်မှုမှ စတော့ရှယ်ယာများ၏ လည်ပတ်မှုကို တိုးမြှင့်ခဲ့သည်။ ရှယ်ယာများ ထိပ်ဆုံး ပွိုင့်ဝယ်ပါ။ 25.91 ဆိုပြီး စုစည်းဖော်ပြထားပါတယ်။ MarketSmith.com.

BioMarin စတော့ရှယ်ယာသည် 7.3% မှ 97.79 သို့ ခုန်တက်သွားသည်။ အဲဒါက BioMarin စတော့ကို ဖောက်ထွက်ဖို့ တွန်းပို့ခဲ့တယ်။ နှစ်ထပ်အောက်ခြေအခြေခံ 92.86 ဖြင့်ဝင်ရောက်မှု။

QURE စတော့- ဈေးနှုန်းသည် မျှော်မှန်းချက်များထက် ကျော်လွန်နေပါသည်။

UniQure ၏ ဖျော်ရည်အား Factor IX ကုထုံးဟုခေါ်သော ကာကွယ်မှုစနစ်ဖြင့် လက်ရှိတွင် hemophilia B လူနာများအတွက် အတည်ပြုထားပြီး၊ သို့မဟုတ် သေစေနိုင်လောက်သော သွေးသွန်ခြင်း သို့မဟုတ် ပြင်းထန်သော သွေးထွက်လွန်မှု ဖြစ်စဉ်များ မှတ်တမ်းရှိသူများ။ တစ်ကြိမ်တည်းကုန်ကျစရိတ် $ 3.5 သန်းဖြင့် Carlisle နှင့် UniQure တို့သည်ဆေးကိုကုသရန်မျှော်လင့်သည်။

အဆိုပါခွင့်ပြုချက်သည် နောက်ပိုင်းအဆင့်များတွင် Carlisle နှင့်ပူးပေါင်းခြင်းမပြုမီ ကနဦးတွင် Hemgenix ကို စတင်တီထွင်ခဲ့သည့် UniQure ကုမ္ပဏီအတွက် အကောင်းဆုံးဖြစ်ရပ်တစ်ခုဖြစ်သည်ဟု လေ့လာသုံးသပ်သူများက ပြောကြားခဲ့သည်။ အညွှန်းသည် ကုထုံးကို သီးခြားလူနာများ၏ ရေကူးကန်တွင် ကန့်သတ်ထားခြင်း သို့မဟုတ် "အနက်ရောင်သေတ္တာ" သတိပေးချက် မပါဝင်ပါ။

" hemophilia မျိုးဗီဇကုထုံးခွင့်ပြုချက်နှင့်ရင်းနှီးမြှုပ်နှံသူသတိပေးချက်များနှင့် ပတ်သက်၍ မသေချာမရေရာမှုများကြောင့်၎င်းသည် UniQure အတွက်ကြီးမားသောအပြုသဘောဆောင်ပြီးဇာတ်လမ်းအတွက်အဓိကသော့ချက်ဖြစ်နိုင်သည်" ဟု UBS မှခွဲခြမ်းစိတ်ဖြာသူ Eliana Merle ကဗုဒ္ဓဟူးနေ့အစီရင်ခံစာတွင်ပြောကြားခဲ့သည်။

ဒေါ်လာ ၃.၅ သန်း စျေးနှုန်းသတ်မှတ်မှုသည် ဆေးဘက်ဆိုင်ရာနှင့် စီးပွားရေးပြန်လည်သုံးသပ်ရေး အင်စတီကျုမှ ထောက်ခံချက်အထက်တွင် ရှိသည်။ အကျိုးအမြတ်မယူတဲ့ အဖွဲ့က အများစုက ပြောပါတယ်။ hemophilia မျိုးဗီဇကုထုံးများ ဒေါ်လာ ၂ ဒသမ ၅ သန်း ကုန်ကျမည်ဖြစ်သည်။ အမှုဆောင်အရာရှိများ၏ မှတ်ချက်များအပေါ် အခြေခံ၍ အစီရင်ခံစာသည် ဒေါ်လာ ၂ သန်းမှ ၃ သန်းကြား စျေးနှုန်းများကို ဆန်းစစ်ခဲ့သည်။

SVB Securities မှ ခွဲခြမ်းစိတ်ဖြာသူ Joseph Schwartz က မျှော်လင့်ထားသည်ထက် မြင့်မားသောစျေးနှုန်းသည် သေးငယ်သော hemophilia B လူနာဦးရေအတွက် များသည်ဟု ဆိုသည်။ သို့တိုင်၊ သူသည် ထိုခွင့်ပြုချက်ကို မကြာခဏ သွေးထွက်လေ့ရှိသည့် လူနာများအတွက် အပြုသဘောဆောင်ပြီး "ဝန်ထုပ်ဝန်ပိုး ကြိုတင်ကာကွယ်ခြင်းကုထုံး" အတွက် လိုအပ်ကြောင်း ရှုမြင်ပါသည်။

Hemgenix ထိုးသွင်းပြီးနောက် လူနာများကို သုံးနာရီကြာ စောင့်ကြည့်မည်ဖြစ်သည်။ ထို့နောက် ၎င်းတို့သည် ဖြစ်နိုင်ချေရှိသော အသည်းရောဂါများကို စောင့်ကြည့်ရန် အပတ်စဉ် သုံးလကြာ စောင့်ကြည့်ရမည်ဖြစ်သည်။ Schwartz မှ Factor IX ဖြင့် ကာကွယ်ကုသခြင်းကို ပုံမှန်အားဖြင့် အပတ်စဉ်ပေးသည် ဟု မှတ်ချက်ပြုသည်။

"ဤစောင့်ကြည့်ရေးလိုအပ်ချက်များသည် အဓိပ္ပာယ်ရှိပြီး အချိန်အတော်ကြာ ဖြစ်နိုင်ခြေရှိသော ကုသမှု၊ သွေးထွက်ခြင်းနှင့် အဆစ်ပျက်စီးခြင်းမှ လွတ်မြောက်နိုင်ခြေရှိသော ဖြေလျှော့မှုများအတွက် ထိုက်တန်သော အနစ်နာခံမှုအဖြစ် ရှုမြင်လိမ့်မည်" ဟု ၎င်းက အစီရင်ခံစာတွင် ဖော်ပြထားသည်။

သူသည် QURE စတော့တွင် စွမ်းဆောင်ရည်ထက် အဆင့်သတ်မှတ်ချက်ရှိသည်။

UniQure ၏ အခြားသော မျိုးဗီဇကုထုံးဆိုင်ရာ ကြိုးပမ်းမှုများ

သဘောတူညီချက်၏ စည်းကမ်းချက်များအောက်တွင် Carlisle သည် Hemgenix ကို စီးပွားဖြစ်လုပ်ရန် တာဝန်ရှိမည်ဖြစ်သည်။ အပြန်အလှန်အားဖြင့် UniQure သည် နောက်ထပ်မှတ်တိုင်တစ်ခုဖြစ်သည့် ပေးချေမှုများတွင် ဒေါ်လာ 1.5 ဘီလီယံအထိ ရရှိမည်ဖြစ်ပြီး ဆယ်ကျော်သက်အရွယ်အတွင်း ရောင်းချမှုအပေါ် တော်ဝင်ကြေးကို 20% အပိုင်းအခြားအထိ ရရှိမည်ဖြစ်သည်။ UniQure သည်လည်း ထုတ်လုပ်မှုအခွင့်အရေး ရှိသည်။

"UniQure ၏ အနာဂတ် ငွေသားစီးဆင်းမှု အလားအလာအတွက် အဓိက စွန့်စားရသည့် ဖြစ်ရပ်တစ်ခုအဖြစ် (ခွင့်ပြုချက်) ကို ကျွန်ုပ်တို့ မြင်သည်" ဟု Schwartz မှ ပြောကြားခဲ့သည်။ "Hemophilia A ရှိ BioMarin's Roctavian အတွက် အတည်ပြုနိုင်ခြေအလားအလာအတွက် ဤအချက်သည် ကောင်းမွန်သည်ဟု ကျွန်ုပ်တို့ ယူဆပါသည်။"

အဆိုပါခွင့်ပြုချက်သည် အခြားသော ဗီဇကုထုံးနယ်ပယ်များတွင် UniQure ၏ ကြိုးပမ်းအားထုတ်မှုများကို ယုံကြည်စိတ်ချစေပါသည်။ ရင်းနှီးမြုပ်နှံသူများသည် Huntington's ရောဂါရှိ ကုမ္ပဏီ၏လုပ်ငန်းခွင်တွင် ပိုမိုသတိရှိကြပေမည်။ UniQure ၏လေ့လာမှုတွင်လူနာ 14 ယောက်တွင် XNUMX ယောက်သည် ပြင်းထန်သောဘေးထွက်ဆိုးကျိုးများကို ခံစားခဲ့ရသည်။

"အဆင့် 1 နှင့် Phase 2 အပ်ဒိတ်သည် 2023 ခုနှစ်၏ဒုတိယသုံးလပတ်တွင်လမ်းညွှန်နေဆဲဖြစ်ကြောင်းနှင့် functional (ပန်းတိုင်များ) ဆိုင်ရာပထမဒေတာနှင့်အတူပရိုဂရမ်အတွက်သတင်းအချက်အလက်ဆိုင်ရာဓာတ်ကူပစ္စည်းတစ်ခုဖြစ်နိုင်သည်" ဟု UBS လေ့လာသုံးသပ်သူ Merle မှပြောကြားခဲ့သည်။

သူမသည် QURE စတော့တွင် အဆင့်သတ်မှတ်ပေးထားပြီး သူမ၏စျေးနှုန်းပစ်မှတ်ကို 42 မှ 40 သို့မြှင့်တင်ထားသည်။

Twitter မှာ Allison Gatlin ကိုလိုက်နာပါ @IBD_AGatlin.

သင်လည်းဖြစ်နိုင်တယ် -

Medtronic သည် နှစ်နှစ်တာ လေးလပတ် နှေးကွေးမှုတွင် အနိမ့်ဆုံးသို့ ရောက်ရှိခဲ့သည် — သို့သော် လေ့လာသုံးသပ်သူများသည် တောက်ပသောနေရာများကို ရှာဖွေကြသည်

Gilead ၏ ကင်ဆာလုပ်ငန်းသည် စတော့ရှယ်ယာကို အဖျားတက်စေရန် တွန်းအားပေးနေခြင်းကို ကြည့်ပါ။

အချိန်ကိုက် Buy & ရောင်းမည် IBD ခေါင်းဆောင်ဘုတ်နှင့်အတူ

၀ ယ်ယူရန်နှင့်စောင့်ကြည့်ရမည့်အစုရှယ်ယာများ - ထိပ်တန်း IPOs များ၊ ကြီးမားသောအငယ်စားကြီးများ၊ ကြီးထွားမှုစတော့များ

IBD နှစ်ရှည်ခေါင်းဆောင်များနှင့်အကောင်းဆုံးနှစ်ရှည်ရင်းနှီးမြှုပ်နှံမှုများကိုရှာပါ